La ricerca dell’università della California ha permesso di creare un virus che veicola una molecola di Rna capace di silenziare il gene malato
Dall’università della California arriva una scoperta importante, pubblicata su “Nature Medicine”. I ricercatori hanno creato un virus rendendolo inoffensivo e iniettandolo nel midollo spinale nei topi che già presentano i sintomi della Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA), per bloccare la malattia causata da una mutazione del gene Sod1.
Questa terapia permette di arrestare la neurodegenerazione nel lungo periodo; il virus è in grado di trasportare una molecola di Rna, capace di silenziare il gene malato. In questo modo si arresta la degenerazione dei neuroni che controllano il movimento. Una scoperta utile anche per il trattamento di altre forme ereditarie di SLA e varie malattie neurodegenerative spinali.
Questa tecnica a iniezione è chiamata “subpiale” perché permette di attraversare più interna delle membrane meningee che avvolgono e proteggono il sistema nervoso centrale. E dopo aver superato questa barriera, il virus (che funge da “navetta”) riesce a raggiungere in modo uniforme tutte le cellule nervose, con risultati migliori rispetto a quando viene iniettato in vena o nel fluido cerebrospinale.
I risultati ottenuti hanno rimostrato come le singole iniezioni a livello cervicale e lombare, somministrate ai topi adulti con il gene Sod1 mutato ma ancora senza i sintomi della SLA, permettono di prevenire la degenerazione dei neuroni del movimento. Durante i test non si sono manifestati gravi effetti collaterali per oltre un anno dal trattamento
Martin Marsala, docente del Dipartimento di anestesiologia alla UC San Diego School of Medicine ha commentato: “Al momento, questo approccio terapeutico offre la terapia più potente mai dimostrata in un modello murino di Sclerosi laterale amiotrofica legata a mutazione del gene SOD1. Tuttavia – ha precisato il ricercatore – verificare la sicurezza in animali più grandi e simili all’uomo sarà un passo cruciale verso la sperimentazione clinica”.
Beatrice Spreafico
