Gli esiti soddisfacenti e senza ripercussioni dei 18 pazienti affetti da SLA sottoposti nella fase 1 a interventi multipli di cellule staminali neurali umane, hanno dato il via alla seconda fase dei test
I trapianti di staminali umane cerebrali contro la Sclerosi laterale amiotrofica sono sicuri. A rivelarlo i dati pubblicati su Stem Cells Translational Medicine a 5 anni dalla sperimentazione su 18 pazienti affetti da SLA. La procedura di trapianto testata si è rivelata senza pericoli e non essendosi registrate criticità per i soggetti interessati nel primo step di ricerca, è arrivato il via libera alla fase 2 dei test per le risposte sull’efficacia del trattamento.
Nei test di fase 1 condotti dal 2012 al 2015 negli ospedali Maggiore della Carità di Novara e S. Maria di Terni, Università di Padova e Istituto Casa Sollievo della Sofferenza di San Giovanni Rotondo è stato testato un farmaco cellulare che permette di trapiantare le stesse cellule in tutti i pazienti con effetti riproducibili in modo “altamente standardizzato, in grado pertanto di rispettare i criteri di sterilità e sicurezza imposte dagli enti di controllo Agenzia Italiana del Farmaco ed Agenzia Europea del farmaco”, come si legge in una nota della Fondazione Revert.
I pazienti coinvolti nella prima fase presentavano tutti una diagnosi definitiva di Sla e hanno ricevuto ciascuno da tre a sei trapianti multipli di cellule staminali neurali umane nel midollo spinale lombare o cervicale. Il risultato a distanza di 5 anni è che in nessun paziente si sono manifestati “eventi avversi seri” o l’aumento della progressione della malattia a causa del trattamento. Per questo motivo, i ricercatori hanno avvisato che presto potranno essere avviati futuri studi clinici di fase 2, da condurre su un numero maggiore di pazienti (fino a 20) e che dovranno dare la risposta sulla dose ottimale delle cellule da trasferire e i primi dati sull’efficacia.
E’ stato il primo esempio in Europa del trapianto chirurgico di un vero farmaco cellulare e anche se per arrivare ad un risultato finale ottimale sarà necessario lavorare ancora molto, i ricercatori sono ottimisti e fieri dei traguardi fin ora raggiunti: “Ora è disponibile una tecnica per il trapianto di staminali cerebrali in malattie neurologiche la quale evita l’uso di cellule da aborto terapeutico garantendo un numero di trapianti virtualmente illimitato e altamente riproducibile”, hanno infatti commentato.
Beatrice Spreafico
