La malattia di cui soffrivano i due bimbi era causata dalla mutazione in un gene chiamato RP65. La nuova terapia ha fornito una copia funzionante di questo gene
Nella Clinica oculistica dell’Università degli Studi della Campania “Luigi Vanvitelli” è stata eseguita per la prima volta una tecnica innovativa – denominata “Luxturna” -che ha permesso a due bimbi di 8 e 9 anni di recuperare la vista. I due piccoli erano ciechi dalla nascita a causa di una particolare forma di distrofia retinica ereditaria, causata da mutazioni in un gene chiamato RP65.
La metodologia innovativa, sviluppata da Novartis, ha fornito una copia funzionante proprio di questo gene. Questa copia dell’RP65 è in grado, attraverso una singola somministrazione, di migliorare la capacità visiva dei pazienti. E in questo caso, ha permesso ai due bambini di vedere per la prima volta.
Francesca Simonelli, direttrice della Clinica Oculistica dell’ateneo, ha presentato questa nuova tecnica innovativa e illustrato i risultati presso il Policlinico di Napoli. Tra i partecipanti: Giuseppe Paolisso, Rettore dell’Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli; Giuseppe Limongelli, direttore del Centro di coordinamento Malattie Rare della Regione Campania; Fulvio Luccini, Patient Access Head Novartis.
Beatrice Spreafico
