Scienza: FDA approva farmaco per combattere la sclerosi multipla nei giovanissimi

La sclerosi multipla (MS) è una malattia cronica, spesso invalidante, che colpisce il sistema nervoso centrale: si verifica un danno e una perdita di mielina in più aree (da cui il nome «multipla»). Nella sclerosi multipla si assiste ad un attacco del sistema immunitario nei confronti del sistema nervoso centrale. Tale attacco consiste in un processo infiammatorio che colpisce aree circoscritte del sistema nervoso centrale e provoca la distruzione della mielina e delle cellule specializzate che la producono.

Alla base della SM dunque vi è un processo di demielinizzazione che determina danni o perdita della mielina e la formazione di lesioni che possono evolvere da una fase infiammatoria iniziale a una fase cronica, in cui assumono caratteristiche simili a cicatrici, da cui deriva il termine ‘sclerosi’. Nel mondo si contano circa 2,5-3 milioni di persone con SM, di cui 600.000 in Europa e circa 114.000 in Italia. La malattia può esordire a ogni età della vita, ma è diagnosticata per lo più tra i 20 e i 40 anni e nelle donne, che risultano colpite in numero doppio rispetto agli uomini. Per quanto riguarda le cause, sono ancora in parte sconosciute anche se – in questi ultimi anni – la ricerca ha fatto grandi passi nel chiarire il modo con cui la malattia agisce, permettendo così di arrivare a una diagnosi e a un trattamento precoce che consentono alle persone con SM di mantenere una buona qualità di vita per molti anni.

Adesso, è arrivata una possibilità in più, specie per i più giovani: la Fda (Food and drug administration), l’autorità americana per gli alimenti e i medicinali, ha approvato un farmaco per il trattamento della sclerosi multipla in bambini e adolescenti. Il farmaco si compone di un immunosoppressivo chiamato “fingolimod”, già approvato nel 2010 per malati adulti sclerotici con episodi ricorrenti. Per poter dichiarare accessibile questo farmaco anche ai ragazzi, sono stati contatti dei test specifici proprio su un gruppo di teenager: dopo due anni dall’avvio dei test, l’86% dei volontari giovanissimi non presentava più i sintomi della patologia, contro il 46% dei ragazzi sottoposti ai trattamenti standard a base di interferone beta-1a. Il direttore dei prodotti neurologici della Fda, Billy Dunn, ha commentato con soddisfazione e speranza il risultato: “questa approvazione rappresenta un importante e necessario avanzamento nella cura della sclerosi multipla pediatrica. Un disturbo che può avere un impatto forte sulla vita di un ragazzo”.

Beatrice Spreafico