Secondo il team che sta sviluppando Astra, ciò che arresta la mattia potrebbero essere particelle di Rna, sintetizzate ad hoc al computer e in grado di sciogliere gli aggregati proteici alla base della malattia
La SLA (Sclerosi Laterale Amiotrofila) è una malattia neurodegenerativa progressiva dell’età adulta, che porta ad una degenerazione dei motoneuroni. Queste sono le cellule responsabili della contrazione dei muscoli volontari, ma anche delle funzioni vitali, come la deglutizione e la respirazione: la loro degenerazione implica la progressiva paralisi dei muscoli innervati.
E infatti, la SLA conduce alla paralisi totale. L’incidenza è di circa 1-3 casi ogni 100.000 abitanti all’anno e in Italia si stimano almeno 3.500 malati e 1.000 nuovi casi ogni anno. Attualmente non esiste cura e arrestare il decorso della malattia è impossibile. Ma forse, grazie al progetto Astra, potrebbe nascere una nuova speranza. E’ un progetto italiano, premiato nell’ambito del programma Synergy Grants del Consiglio europeo della ricerca, all’interno del quale molecole progettate al computer potrebbero diventare la nuova arma contro la SLA.
Il traguardo da raggiungere è analizzare la formazione degli aggregati proteici, chiarire come questi interferiscano con le normali funzioni dei neuroni e delucidare i processi che collegano la formazione di questi aggregati con i processi neurodegenerativi. Tutto questo in modo interdisciplinare, integrando competenze della biologia molecolare, dell’imaging e della biofisica computazionale.
L’innovativo progetto durerà sei anni ma già tra circa tre anni, fanno sapere i ricercatori, si potrà iniziare a testare i primi Rna in topi con la SLA per sciogliere gli aggregati che intossicano i motoneuroni. Infatti, secondo il team che sta sviluppando Astra, ciò che arresta la mattia potrebbero essere particelle della molecola “cugina” del Dna, l’Rna, sintetizzate ad hoc al computer e in grado di sciogliere gli aggregati delle proteine tossiche che si accumulano nei motoneuroni e sono alla base della malattia.
Come ha spiegato Irene Bozzoni del Dipartimento di Biologia e biotecnologie della Sapienza e del Center for Life Nano Science: “L’obiettivo intermedio è capire se riusciamo a produrre degli Rna terapeutici in grado di sciogliere gli aggregati e poi testarli in modelli animali della Sla. Successivamente – ha aggiunto – vogliamo mettere a punto dei mezzi per vedere gli aggregati anche nella retina e ideare metodi di diagnosi precoce non invasiva”. Insieme a lei per il progetto Astra anche Giancarlo Ruocco del Dipartimento di Fisica e coordinatore del CLNS-IIT di Roma e Gian Gaetano Tartaglia del Dipartimento di Biologia e biotecnologie e dell’IIT.
Beatrice Spreafico
